Myastenia Gravis

Toleranzias huvudfokus är riktat mot myastenia gravis. Myastenia gravis är en relativt sällsynt autoimmun nerv-muskelsjukdom, som leder till allvarlig muskelsvaghet och i många fall en svår livssituation för den drabbade patienten.

Sjukdomen förekommer hos totalt cirka 200 000 människor i EU och USA tillsammans och uppträder hos båda könen. Den drabbar oftast yngre kvinnor (yngre än 40 år) och äldre män (äldre än 60 år).

Kännetecknande för sjukdomen är uttröttbarhet och muskelsvaghet som orsakas av en försämrad överföring av nervimpulser till muskulaturen. Detta beror på en immunattack riktad mot acetylcholinreceptorn (AchR) som är muskelns relästation och mottagare av signaler från nerven. När immunsystemet förstör AchR leder detta till en defekt neuromuskulär överföring av elektriska impulser och en efterföljande muskelsvaghet, som kan bli mycket allvarlig för patienten.

Idag finns ingen av Toleranzia känd behandling som slår mot sjukdomens grundläggande orsak, utan patienter med myastenia gravis behandlas med symptomlindrande terapier som till exempel acetylkolinesterashämmare eller immunsuppressiv behandling och i många fall tymektomi – ett komplicerat kirurgiskt ingrepp där man tar bort ett organ, tymus, i dagligt tal brässen, som är en del av immunsystemet. Gemensamt för dagens behandlingar är att de alla har en begränsad effektivitet och kan orsaka allvarliga biverkningar. Därför finns det ett stort otillfredsställt behov av nya och effektiva behandlingsalternativ att erbjuda patienter med myastenia gravis.

På basen av sin plattformsteknologi utvecklar Toleranzia ett myastenia gravis-tolerogen. Detta är anpassat så att det innehåller ämnen som är sjukdomsspecifika för myastenia gravis, nämligen T-cellspeptider från AChR. 

Med de prekliniska data som uppnåtts bedömer Toleranzia att myastenia gravis-tolerogenet har potential att bli den första verkligt sjukdomsmodifierande behandlingen att erbjuda patienter med myastenia gravis. Till skillnad från befintliga alternativ har Toleranzias behandling därmed även potential att kunna bota eller ge långvarig terapeutisk effekt.