Sällsynt sjukdom

Toleranzias primära fokus är att utveckla en behandling mot myastenia gravis, som är en autoimmun sällsynt sjukdom.

Sällsynta sjukdomar är sjukdomar som drabbar färre än 200 000 personer i USA eller färre än 5 personer per 10 000 personer i Europa och som leder till omfattande funktionsnedsättning.

Toleranzias terapi mot denna sjukdom har beviljats särläkemedelsstatus av Federal Drug Administration (FDA) i USA och European Medicines Agency (EMA) i Europa. Särläkemedelsstatus kan erhållas för läkemedel som är avsedda för en säker och effektiv behandling, diagnostisering eller prevention av sällsynta sjukdomstillstånd. Särläkemedelsstatus ger rätt till betydande stöd från EMA och FDA; de regulatoriska myndigheter som granskar upplägg och resultat av kliniska studier inom EU och USA, samt ansvarar för godkännandet av läkemedel som utvecklats för användning inom EU och USA. Särläkemedelsstatus innebär dessutom att en produkt ges särskild marknadsexklusivitet efter marknadsintroduktion.

Bland sjukdomar som klassas som sällsynta återfinns ett flertal autoimmuna sjukdomar. Toleranzias huvudfokus är idag inriktat på utveckling av en sjukdomsspecifik terapi mot myastenia gravis. Utöver denna indikation finns det ett flertal andra sällsynta autoimmuna sjukdomar som Toleranzia potentiellt skulle kunna införliva i sin pipeline.