BioStock artikel – Toleranzia – framgångar under 2020 banar väg för viktiga milstolpar under 2021

När Toleranzia, som utvecklar läkemedel som utnyttjar immunförsvarets egen kraft för att behandla sällsynta autoimmuna sjukdomar, summerar sitt 2020 pekar mycket mot en viktig milstolpe, nämligen de första studierna i människa. BioStock har pratat med bolagets vd Charlotte Fribert, som är mycket nöjd med framgångarna under 2020, samtidigt som hon har ett tydligt fokus framåt och på de milstolpar som hägrar under det kommande året.

Bioteknikbolaget Toleranzia har en pipeline som för närvarande består av två huvudprojekt; TOL2 för behandling av myastenia gravis (MG), samt TOL3 för behandling av ANCA vaskulit. Dessa två sällsynta autoimmuna sjukdomar saknar idag en effektiv och specifik behandling, vilket innebär att de medicinska behoven är omfattande.

Detta ger Toleranzia en fördelaktig position då bolaget har möjlighet att ansöka om Orphan Drug Designation (ODD), eller särläkemedelsstatus för sina kandidater. En sådan status ger flera fördelar vilka sammantaget kan innebära en snabbare väg till marknadsgodkännande och lansering. Dessutom innebär särläkemedelsstatus marknadsexklusivitet på sju år i USA och tio år i Europa. Toleranzia har redan erhållit särläkemedelsstatus i både USA och Europa för huvudkandidaten TOL2.

Utnyttjar det egna immunförsvarets inneboende kraft

Målet med utvecklingen av bolagets läkemedelskandidater är att de skall bota eller ha en långtidsverkande effekt och kraftigt lindra autoimmuna sjukdomar. Detta sker genom att de återger immunförsvaret dess förmåga att korrekt identifiera kroppsegna ämnen och därmed förhindra felaktiga immunreaktioner som ger upphov till autoimmun sjukdom. Denna potential för en varaktig och specifik effekt, tillsammans med särläkemedelsstatusen, skapar en fördelaktig konkurrenssituation och en möjlighet för en framtida stark position på marknaden.

Vd om framgångar under 2020 och målen för 2021

För BioStock berättar Toleranzias vd Charlotte Fribert mer om bolaget, framgångarna under 2020, men framförallt om visionerna för det nya året.

Charlotte Fribert, vill du inledningsvis berätta lite om bolaget och er toleransteknologi?

– Vi utvecklar läkemedel som utnyttjar immunförsvarets inneboende kraft för att behandla autoimmuna sjukdomar. Våra läkemedel bygger på en egenutvecklad toleransteknologi som vi kan skräddarsy mycket specifikt för varje enskild autoimmun sjukdom. Läkemedlen är tolerogena, vilket innebär att de återupprättar tolerans mot kroppsegna ämnen som immunsystemet felaktigt angriper vid autoimmun sjukdom.

– Syftet är att återskapa immunologisk tolerans mot det ämne som immunsystemet angriper och förstör vid autoimmun sjukdom. Genom att kroppen kontinuerligt tillverkar det förstörda ämnet och eftersom detta ämne inte längre attackeras efter behandling, så återfås normala nivåer av ämnet och sjukdomssymptomen försvinner.

– Vår förhoppning, vilken baseras på robusta prekliniska effektdata, är att helt kunna bota sjukdomar som idag i bästa fall endast kan ge viss symptomlindring. Med vår behandling ska patienterna kunna slippa nuvarande livslånga och ineffektiva medicinering som ofta är behäftad med allvarliga biverkningar. Resultatet skulle bli en dramatisk förbättring av livskvaliteten för två mycket utsatta patientgrupper.

Om vi ser tillbaka på 2020, kan du guida oss genom årets viktiga milstolpar som ni uppnådde trots den turbulens och oro som Covid-19 medförde?

– 2020 innebar stora utmaningar för många, inte minst för life science-branschen. Men jag tycker, vilket nog vårt nyhetsflöde bekräftar, att vi lyckades parera potentiella svårigheter genom förebyggande åtgärder. Även partnermässigt har vi varit förskonade från negativa följdverkningar, vilket tydligast illustreras av att vår partner, den spanska kontraktstillverkaren 3P Biopharmaceuticals under 2020 implementerade åtgärder för en fortsatt oavbruten projektutveckling och uppskalning av produktionen av TOL2. Under året kunde vi även meddela preliminära data som pekar mot en viktig förbättring av produktiviteten i tillverkningen av TOL2.

– I februari lanserade vi, efter en omfattande genomgång av ett stort antal olika orphan-sjukdomar, vårt andra läkemedelsprojekt TOL3 för behandling av den autoimmuna orphan-sjukdomen ANCA vaskulit. Det är en svår sjukdom som saknar en säker och effektiv behandling. Toleranzias terapi kommer därför att ha ett mycket fördelaktigt utgångsläge både medicinskt och kommersiellt.

– Det är också värt att nämna att vår målsättning är att ingå partnerskap eller avtal med större aktörer för båda projekten, där partnern ska genomföra de senare kliniska utvecklingsskedena samt registrering och kommersialisering av läkemedlen.

Under förra året fick ni även viktiga tillskott till kassan, kan du kort berätta lite om detta?

– Jag är också nöjd med hur saker och ting har utvecklat sig på kapitalfronten. Vi erhöll 2 Mkr i bidrag från Vinnova för ”Innovationsprojekt i små och medelstora företag” med TOL3. Med vår andra kandidat, TOL2, erhöll vi 600 000 SEK i finansiellt bidrag från Swelife för projektet ”Biomarkörer för Myastenia Gravis som stöd för utveckling av en sjukdomsspecifik behandling”.

– En större kapitalanskaffning genomfördes också med lyckat resultat då vi i höstas genomförde en fullt garanterad företrädesemission om cirka 45 Mkr som blev kraftigt övertecknad (till 392 %). Detta säkrar kapital för att kunna färdigställa industriell produktion av prövningsmaterial och slutföra de sista prekliniska stegen inför vår planerade fas I/II-studie med TOL2. I samband med den övertecknade emissionen genomförde vi även en riktad emission till garanter som valt att erhålla ersättning i form av aktier.

– En annan viktig milstolpe nåddes i oktober då Toleranzia noterades på Nasdaq First North Growth Market. Den fortsatta läkemedelsutvecklingen kommer att kräva kapitaltillskott, och möjligheterna för detta har i och med listbytet förbättras avsevärt.

Ni stärkte även de interna resurserna med några nyrekryteringar?

– Ja, vi utökade bolagets styrelse med två nya ledamöter, Jan Mattsson och Ann-Charlotte Rosendahl, som bidrar speciellt inom områden som internationell affärsutveckling, läkemedelsutveckling inom orphan-indikationer samt marknads- och lanseringsstrategier vilka kommer att bli allt viktigare under 2021 och framåt.

– Jag hade även det stora nöjet att välkomna David Wahlund i rollen som CFO och som en ny resurs inom bolagets ledningsgrupp. Med David, som även är ekonomichef för portföljbolagen hos GU Ventures AB, stärktes vi ytterligare med omfattande finansiell kompetens från svensk industri. Vi har även stärkt Toleranzias operativa team med utökade resurser inom preklinisk och klinisk utveckling.

Avslutningsvis, vad ligger i korten för 2021?

– Med den emissionslikvid som säkrades under hösten 2020 kan ett antal riktigt betydande värdehöjande steg i TOL2 programmet potentiellt uppnås i år. Dels handlar det om uppskalningen av produktionen av TOL2 och framtagning av en komplett tillverkningsprocess i industriell skala. Detta är ett mycket viktigt mål då allt TOL2 för de kvarvarande prekliniska studierna och kommande kliniska studier ska tillverkas med denna process. Nästkommande viktiga milstolpe är genomförandet av en GLP-toxikologisk studie, baserat på detta material, som stöd för ett myndighetsgodkännande att få pröva TOL2 på människa.

– Innan vi lämnar in en ansökan om klinisk prövning kommer vi under första halvan av året att genomföra ett vetenskapligt rådgivningsmöte med de regulatoriska myndigheterna i Sverige och då ta in deras värdefulla synpunkter och förslag till utformning av den första kliniska studien i patienter med myastenia gravis.

– Som en annan central del i arbetet med att utforma den kliniska studien kommer vi att hålla ett kliniskt rådgivningsmöte där vi samlar in och diskuterar synpunkter från ledande internationella forskare och läkare med gedigen erfarenhet av myastenia gravis patienter och läkemedelsprövning i denna patientgrupp.

– Vårt andra läkemedelsprojekt, TOL3, utvecklas planenligt och vi hoppas kunna uppnå de första resultaten som påvisar terapeutisk effekt av TOL3 via in vivo farmakologiska försök i vår djurmodell för ANCA vaskulit.

– Vårt övergripande mål för bolaget är att gå från att enbart fokusera på forskning och utveckling till att bli ett helt integrerat biofarmaceutiskt bolag för autoimmuna orphan-sjukdomar. Vår utveckling av organisationen, vår finansiella plattform och de resultat och framsteg som vi gör i läkemedelsprojekten bidrar till att vi kommer allt närmare detta mål.